Anmat aprobó un medicamento para la atrofia muscular que era esperado por unas 300 familias

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó un medicamento para la atrofia muscular espinal que era esperado y requerido por más de 300 familias.

"Con lágrimas en los ojos y alegría inmensa en el corazón, ¡informamos que Spinraza acaba de ser aprobado por ANMAT! Para AME tipo 1, 2 y 3a sin restricción. ¡No podemos más de la emoción!", es el mensaje que comunica la noticia, publicado por la agrupación de familiares de pacientes con atrofia muscular espinal (AME).

En Argentina son unas 300 personas, entre niños y adultos, las afectada por esta enfermedad genética neuronal. Desde hace un tiempo, organizados, realizan marchas hacia Casa Rosada para pedirle a Anmat que complete el registro de pacientes para que puedan acceder al tratamiento.

El medicamento autorizado hoy, Spinraza, es "el primer y único tratamiento", explicaron de la Asociación Familias AME Argentina a TN. "Es una enfermedad que mata, en el 55% de los casos los chicos mueren antes de cumplir dos años de edad. Los pacientes suelen decir que sienten que van transformándose en estatuas vivientes, así de cruel es la enfermedad", agregaron.

La droga es el nusinersén, que se probó que detiene el avance de la enfermedad. El producto fue efectivo en pacientes de AME tipo 1 y mostró el control del avance en la AME tipo 2 y tipo 3 en bebés, niños, adolescentes y adultos. Es una droga muy costosa, alrededor de 150 mil dólares por dosis.